加速批準(zhǔn)

   首次于1992年實行，后在2012年通過《FDA安全與創(chuàng)新法案》section 901修訂，同意FDA通過采用替代終點或中間終點來加速治療重大疾病藥物的批準(zhǔn)。

   替代終點是指能夠替代臨床終點指標(biāo)，反映和預(yù)測臨床終點變化的指標(biāo)，如血壓、低密度脂蛋白作為替代指標(biāo)可以預(yù)測心血管事件的發(fā)生率。雖然替代終點指標(biāo)可以降低藥物研發(fā)成本和試驗難度，但不是真正的臨床終點指標(biāo)，可能會因為選擇不當(dāng)而導(dǎo)致臨床試驗失敗，因此選擇時需特別謹(jǐn)慎。

   中間終點多是在比傳統(tǒng)接受臨床終點出現(xiàn)前時間點觀測出結(jié)果，一個中間終點的改善一般不會導(dǎo)致發(fā)病率和死亡率降低的價值。有時，中間終點顯示的治療效果也可以預(yù)測最終的臨床結(jié)局，這時中間終點起到了替代終點的作用。

   替代終點和中間終點的引入為新藥審批過程節(jié)省了很多時間，如FDA可基于實體瘤縮小的證據(jù) (而不再基于患者服用該藥后是否能活得更久) 而批準(zhǔn)該抗癌新藥。2017年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)的46個創(chuàng)新藥，其中給予了6個產(chǎn)品加速審批（約占13%）。

快速通道

   快速審評通道的設(shè)立主要是為了促進(jìn)治療重大疾病藥物或未滿足臨床需求藥物開發(fā)，通過加快藥物審評的過程而使這些藥物能更早一點到達(dá)患者手中。其中，這里的“重大疾病”是指它的存在會影響到患者的生存、日常功能，如果未治療可能會導(dǎo)致更嚴(yán)重的疾病，如艾滋病AIDS、阿爾茨海默病、心力衰竭、癌癥、癲癇等；而“未滿足臨床需求的藥物”是指能提供一個目前未有的治療方案或更好的治療方案 (如更好的療效、更好的治療結(jié)果)。

   研發(fā)中的新藥若獲得FDA快速通道的認(rèn)定，則可享受以下待遇：

   1.更加頻繁的與FDA開展會議，探討藥物研發(fā)計劃并收集更多支持上市批準(zhǔn)的數(shù)據(jù)；

   2.收到更多FDA關(guān)于如何設(shè)計臨床試驗和選擇生物標(biāo)記物等的書面文件；

   3.如果相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)符合要求，則擁有優(yōu)先審批權(quán)和加速批準(zhǔn)權(quán)；

   4.滾動式審，即藥物申請公司可以提交已完成BLA或NDA章節(jié)，而不是常規(guī)的全部章節(jié)完成后才可進(jìn)入審評。

   藥物快速通道的申請者必須是制藥企業(yè)，可于研發(fā)過程中的任何階段提出。申請后，F(xiàn)DA會基于其申請內(nèi)容在60天內(nèi)回復(fù)是否批準(zhǔn)。2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的46個創(chuàng)新藥中有18個是經(jīng)CDER快速通道審批的（約占39%）。